“Liệu pháp gen – Nguyên lý và ứng dụng” bao gồm 4 chương, cấu trúc 1 cách hợp lý từ giới thiệu chung về các chiến lược cơ bản trong chữa bệnh của liệu pháp gen, đến các nguyên lý và kỹ thuật của liệu pháp gen và 1 số thành tựu bước đầu của nó trong chữa bệnh Liệu pháp gen là gì? Liệu pháp gen (Gen Therapy - GT) là một thành tựu mới dùng để chữa bệnh dựa trên sự biến đổi của biểu hiện gen người hướng theo mục đích chữa bệnh. GT đã được đề cập trong bối cảnh điều trị những bệnh gây chết và tàn tật, mặc dù nó cũng có cả tiềm năng phòng bệnh.